在新兴药物类型的研究中，小核酸药物因其在基因层面的调控能力而备受瞩目。作为继小分子药物和抗体药物之后的新一轮研发热潮，小核酸药物具备多个显著优势，如开发周期短、效果持久、研发成功率高以及较低的耐药性风险，尤其在神经疾病和心血管疾病的治疗中展现出巨大的潜力。然而，基因的种属差异在一定程度上限制了小核酸药物的快速发现。

为了解决这一挑战，流体动力学注射（HDI）技术被广泛应用于小动物体内表达外源性的人源基因，从而为小核酸药物的快速筛选提供了创新性的解决方案。HDI技术通过尾静脉注射大量质粒DNA溶液，使其迅速进入体循环，大量液体淤积在肝脏，导致肝内压力升高，从而促使肝窦内皮细胞窗的增大，肝细胞膜形成暂时性小孔，质粒DNA便随之进入肝细胞并表达外源（人源）基因。

HDI技术的高效性在于其能够在短短24小时内实现显著的外源基因表达。研究表明，HDI注射后，约40%的肝细胞可以被一次性注射小于50微克的质粒DNA所转染。与传统病毒载体相比，HDI技术不仅效率高，还具有更好的安全性，非常适合在小鼠模型中进行基因功能研究、基因治疗及肝癌模型的建立。

【尊龙凯时】致力于推进小分子和小核酸药物的研发，已建立了一套从靶点验证到临床开发的一体化成药性评价平台。该平台能够提供包括体外生物学、体内药理药效、DMPK、体外吸收分布代谢排泄（ADME）以及非GLP毒理等技术服务。这些技术平台已广泛应用于客户及内部管线的新药项目研发，并充分利用团队的研发经验，满足客户在成药性评价方面的需求。我们已经成功交付了多个国内外客户的项目，可以为您的研究提供全方位支持。

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